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Hu-Fah

 NPG-Fah小(xiao)鼠是im体育公司研发(fa)的(de)另一(yi)个可调控肝(gan)(gan)损(sun)(sun)伤小(xiao)鼠品(pin)系(xi),是用CRISPR-Cas基(ji)因(yin)编辑技术在NPG小(xiao)鼠敲(qiao)除Fah基(ji)因(yin)获得的(de)。延(yan)胡索酸(suan)乙(yi)(yi)酰乙(yi)(yi)酸(suan)水解酶(fumarylacetoacetate hydrolase,Fah)基(ji)因(yin)缺失,会导(dao)致肝(gan)(gan)细(xi)胞中酪氨酸(suan)的(de)毒性(xing)代谢产物(wu)(wu)的(de)积累,从而(er)引起肝(gan)(gan)脏广泛而(er)持续的(de)损(sun)(sun)伤,若无外源药物(wu)(wu)或饮食(shi)的(de)控制,肝(gan)(gan)细(xi)胞会逐渐全部坏死,这就给(ji)人源肝(gan)(gan)细(xi)胞完全重(zhong)建小(xiao)鼠肝(gan)(gan)脏提供了机会。Fah缺失的(de)小(xiao)鼠可以通过(guo)日(ri)常给(ji)予(yu)NTBC药物(wu)(wu)而(er)维持正常生存,在需要肝(gan)(gan)损(sun)(sun)伤时(shi)通过(guo)撤(che)除药物(wu)(wu)。因(yin)此,NPG-Fah敲(qiao)除小(xiao)鼠是一(yi)种可调控的(de)肝(gan)(gan)损(sun)(sun)伤模(mo)型;同时(shi)该小(xiao)鼠拥(yong)有高度免疫缺NPG小(xiao)鼠的(de)背景,支持人源肝(gan)(gan)细(xi)胞移植(zhi)以及(ji)肝(gan)(gan)脏和造血/免疫系(xi)统(tong)的(de)共同重(zhong)建。