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hu-Fah小鼠

 NPG-Fah小(xiao)(xiao)鼠是(shi)im体育公司研发的(de)(de)(de)另一(yi)个可(ke)调(diao)控肝(gan)(gan)(gan)损(sun)(sun)伤(shang)(shang)小(xiao)(xiao)鼠品系,是(shi)用(yong)CRISPR-Cas基因(yin)(yin)(yin)编辑(ji)技术在NPG小(xiao)(xiao)鼠敲除Fah基因(yin)(yin)(yin)获得的(de)(de)(de)。延胡索酸(suan)乙酰乙酸(suan)水解酶(fumarylacetoacetate hydrolase,Fah)基因(yin)(yin)(yin)缺(que)(que)失,会(hui)导致肝(gan)(gan)(gan)细胞中酪氨酸(suan)的(de)(de)(de)毒(du)性代谢产物(wu)(wu)的(de)(de)(de)积累,从而引起肝(gan)(gan)(gan)脏广(guang)泛而持(chi)续的(de)(de)(de)损(sun)(sun)伤(shang)(shang),若无外源药物(wu)(wu)或饮食的(de)(de)(de)控制,肝(gan)(gan)(gan)细胞会(hui)逐渐全部坏死,这就给(ji)人(ren)源肝(gan)(gan)(gan)细胞完全重建小(xiao)(xiao)鼠肝(gan)(gan)(gan)脏提供了机(ji)会(hui)。Fah缺(que)(que)失的(de)(de)(de)小(xiao)(xiao)鼠可(ke)以通过日常给(ji)予NTBC药物(wu)(wu)而维持(chi)正(zheng)常生存,在需要肝(gan)(gan)(gan)损(sun)(sun)伤(shang)(shang)时通过撤除药物(wu)(wu)。因(yin)(yin)(yin)此(ci),NPG-Fah敲除小(xiao)(xiao)鼠是(shi)一(yi)种可(ke)调(diao)控的(de)(de)(de)肝(gan)(gan)(gan)损(sun)(sun)伤(shang)(shang)模(mo)型;同时该小(xiao)(xiao)鼠拥有高度免(mian)疫(yi)(yi)缺(que)(que)NPG小(xiao)(xiao)鼠的(de)(de)(de)背景,支持(chi)人(ren)源肝(gan)(gan)(gan)细胞移植(zhi)以及肝(gan)(gan)(gan)脏和造血/免(mian)疫(yi)(yi)系统的(de)(de)(de)共同重建。